식품의약품안전청 공고 제2012-215호

희귀의약품 지정에 관한 규정(식품의약품안전청 고시 제2012-52호, 2012. 8. 22.)을 일부 개정함에 있어 국민에게 미리 알려 의견을 수렴하고자 그 취지, 개정 이유 및 주요 내용을 행정절차법 제46조에 따라 다음과 같이 공고합니다.
2012년 10월 8일
식품의약품안전청장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안) 행정예고

1. 개정 이유
국내 희귀의약품 개발 활성화로 희귀질환자의 치료기회 확대를 위해 개발단계 희귀의약품의 지정기준을 마련하고 희귀의약품 지정의 갱신 신청 시 제출하는 생산․수입실적 보고폐지 등 운영상의 미비점을 보완하려는 것임

2. 주요 내용
가. 희귀의약품 지정 기준 현실화․합리화로 희귀질환 치료기회 확대(안 제2조제1항제3호)
1) 의료상 필요성이 있으나 고가인 희귀의약품은 연간 생산(수입)실적 금액제한으로 공급기회 부족
2) 연간 생산(수입)실적을 현행 15억(150만불)에서 50억(500만불) 상향 조정하여 희귀의약품 공급 확대
3) 연간 수입량․수입금액 때문에 공급이 제한된 희귀의약품이 국내 도입이 가능하게 되어 희귀질환의 치료기회 확대가 기대됨

나. 개발단계 희귀의약품의 지정기준을 정함(안 제2조제2항)
1) 장기간 많은 투자가 필요한 희귀의약품의 개발과정에서 향후 허가 신청 시 제출 자료가 불명확함은 개발성공의 불확실성을 높여 기업의 희귀의약품 개발의 기피를 초래하고 있음
2) 비임상시험이 완료되었거나 임상시험을 시작하는 단계부터 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 하여 허가 신청 시 필요한 제출자료를 미리 확정할 수 있도록 함
3) 개발초기단계에서 연구개발의 불확실성을 제거하여 기업의 희귀질환자 치료제 개발의 활성화가 기대됨

다. 약사법 개정으로 신설된 의약품위탁제조판매업자도 희귀의약품 지정을 신청할 수 있도록 함(안 제3조)

라. 개발단계 희귀의약품의 지정․고시, 지정 타당성 검토 및 지정서 발급에 대한 사항을 정함(안 제4조)

1) 개발단계 희귀의약품 지정신청이 예측가능하고 연구개발에 실질적인 도움이 될 수 있는 제도운영 필요
2) 지정서 평가를 위한 심사위원회 구성과 운영에 관한 사항을 정하고, 지정이 되면, 지정서를 발급하여 기업이 지정되었음을 증명할 수 있도록 함
3) 개발단계 희귀의약품 지정제도의 객관성․전문성을 확보하여 투명한 제도운영을 통해 희귀의약품 개발 활성화가 기대됨

마. 의약품등 생산실적 및 수입실적 보고에 관한 규정(식약청 고시)에 따른 실적 자료가 제출되므로 희귀의약품 지정 갱신을 위한 별도의 생산․수입실적 보고제를 폐지함(안 제5조)

3. 의견제출
희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안에 대하여 의견이 있는 단체 또는 개인은 2012년10월28일까지 다음 사항을 기재한 의견서를 식품의약품안전청장(우편번호 : 363-700, 주소 : 충청북도 청원군 오송읍 오송생명2로 187 식품의약품안전청, 참조 : 의약품안전정책과 전화 043-719-2623, 팩스 043-719-2606)에게 제출하여 주시기 바랍니다.

가. 예고사항에 대한 의견(찬·반 여부와 그 사유)
나. 성명(단체인 경우 단체명과 그 대표자 성명), 주소 및 전화번호
다. 기타 참고사항