`유전자치료제` 개발사‥美에서 떠오르는 다크호스로 정착
미충족 수요 큰 희귀 난치성 질환 치료제 상업화 단계 도달‥투자 성과 거두기 시작
메디파나뉴스 ㅣ 2019-11-29
지난 한 달간 미국 주요 유전자치료제 개발사 합산 시가총액은 20% 내외로 상승했다.
기술 구분에 따른 그룹별 수익률은 핵산(DNA&RNA) +33%, 유전자가위 +57%, 유전자치료제 +10%, CAR-T +4%로 상이했으나 '유전자치료제' 관련 기술을 보유하거나 개발사들에게는 '장미빛'인 상황이 이어지고 있다고 해석된다.
◆ 핵산(DNA&RNA) 치료제 = Ktb 투자증권 보고서에 따르면, 핵산(DNA&RNA) 치료제 부분에서는 얼마전 큰 규모의 거래가 있었다.
지난 24일 노바티스가 siRNA 치료제 개발사 더 메디신스 컴퍼니(The Medicines Company)를 97억 달러에 인수한 것.
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◆ 유전자가위 = 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 최초의 CRISPR/Cas9 유전자치료제 'CTX001' 임상 데이터를 발표해 단숨에 기대 기업으로 올라섰다.
◆ 유전자치료제 = 유전자치료제와 관련, 연초 로슈가 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics), 바이오젠이 나이트 테라퓨틱스(Night Therapeutics)를 인수한 이후 큰 규모의 거래나 주목할 만한 임상 데이터 발표는 없었다.
그러나 노바티스의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'가 연간 25억원에 달하는 약가와 임상 데이터 조작 의혹 및 안전성 이슈가 제기됐음에도 첫 분기 판매 실적1억6000만달러을 기록하며 시장 기대치를 크게 상회했다.
◆ CAR-T = CAR-T 치료제는 과거에 비해 많은 성장을 이루지 못하고 있다. CAR-T 는 2017년 길리어드의 카이트파마 인수, 세엘진의 주노 테라퓨틱스 인수, 최초의 치료제 FDA 허가 등 2018년 초까지 유전자 관련 분야에서 가장 큰 폭으로 상승했던 바 있다.
하지만 시중에 출시된 '예스카타'와 '킴리아'가 예상 대비 부진한 판매 실적을 보이며 매출 전망치가 하향됐다. 아울러 기존 CAR-T의 단점을 보완한 차세대 CAR-T 연구에서 주목할 만한 데이터 발표가 부재해 새로운 소식은 없는 상태다.
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