[출 처]
① FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B, FDA, 2022.11.22.
② Package Insert – Hemgenix
③ ClinicalTrials.gov (NCT03569891, NCT03489291, NCT02396342)
제품명 (성분명) | Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) |
허가권자 | CSL Behring LLC. |
허가일 | • 2022.11.22. (FDA) |
적응증 | • 혈액응고 제IX인자 예방요법을 사용하고 있거나 B형 혈우병(선천성 제IX인자 결핍증) 환자의 치료 |
대상 적응증 질환 특성 | • B형 혈우병은 지혈 시 혈전을 생성하는 데 필요한 단백질인 혈액응고 제IX인자 결핍 또는 낮은 수치로 인해 발생하는 유전질환 - 증상에는 부상, 수술 또는 치과 시술 후 장기간 또는 심한 출혈이 포함될 수 있으며, 심각한 경우 명확한 원인 없는 자발적 출혈 에피소드가 발생할 수 있음 - 출혈 에피소드가 장기간 발생 시 관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기에서의 출혈과 같은 심각한 합병증 유발 가능 • B형 혈우병 유병률은 약 0.0025% (약 4만 명 중 1명)이며, B형 혈우병 환자의 약 15%가 남성임 - B형 혈우병 관련 유전자를 보유한 여성은 대부분 증상이 없거나 약 10~25%가 가벼운 증상을 나타내지만, 드물게 여성에서도 중등도 또는 중증 증상이 나타날 수 있음 |
작용 기전 | • ‘Hemgenix’는 혈액응고 제IX인자 유전6자를 운반하는 바이러스 벡터로 구성된 유전자치료제 - 유전자는 간에서 발현되어 제IX인자 단백질을 생성하고 혈중 수치를 증가시켜 출혈 에피소드를 제한함 |
임상시험 정보 | • ‘Hemgenix’의 안전성 및 유효성은 18~75세의 중증 또는 중등도 B형 혈우병 남성 환자(총 57명)을 대상으로 한 2건의 연구에서 평가됨 - 유효성 기준은 남성 환자의 연간 출혈률 감소로 설정됨 - 54명이 참여한 연구(HOPE-B)에서 ‘Hemgenix’ 투여 후 제IX인자 활성 수치 증가, 일상적인 제IX인자 대체 예방 필요성 감소 및 기준선 대비 ABR 54% 감소함 * 임상시험 설계 세부 정보 - HOPE-B (NCT03569891) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) - CT-AMT-061-01 (NCT03489291) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) - CT-AMT-060-01 (NCT02396342) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) * 임상시험 결과는 “Package Insert – Hemgenix”의 ‘14. Clinical Studies’에서 확인 가능 |
부작용 등 | • 가장 흔한 부작용은 간 효소 수치 증가, 두통, 가벼운 투여 관련 반응 및 독감 유사 증상 • 투여 부작용 및 혈액 내 간효소 상승에 대해 환자 모니터링 필요 |
기타 | • 성인 B형 혈우병 치료를 위한 최초의 유전자치료제 • 우선 심사 (Priority Review) • 희귀의약품 지정 (Orphan Designation) • 혁신의약품 지정 (Breakthrough Therapy) |
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