[출 처]
① First gene therapy to treat haemophilia B (EMA, 2022.12.16.)
② Hemgenix: EPAR – Meidicine overview (EMA, 2023.02.28.)
③ Hemgenix: EPAR - Product information
④ ClinicalTrials.gov (NCT03489291, NCT03569891)
⑤ EMA 웹사이트 (Orphan designation, Conditional marketing authorisation)
제품명 (성분명) | Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) |
허가권자 | CSL Behring GmbH |
허가일 | 2023.02.20. (EC) |
적응증 | • Factor IX1) 예방요법을 사용하고 있거나 중증 및 중등증 B형 혈우병 (선천성 제IX인자 결핍증) 성인 환자의 치료 1) Factor IX (혈액응고 제IX인자) |
대상 적응증 질환 특성 | • B형 혈우병은 지혈 시 혈전을 생성하는 데 필요한 단백질인 Factor IX의 결핍 또는 낮은 수치로 인해 발생하는 유전 질환 - 증상에는 부상, 수술 또는 치과 시술 후 장기간 또는 심한 출혈이 포함될 수 있으며, 심각한 경우 명확한 원인 없는 자발적 출혈 에피소드가 발생할 수 있음 - 출혈 에피소드가 장기간 발생 시 관절, 근육 또는 뇌를 포함한 내부 장기에서의 출혈과 같은 심각한 합병증 유발 가능 • B형 혈우병 유병률은 약 0.0025% (약 4만 명 중 1명)이며, B형 혈우병 환자의 약 15%가 남성임 - B형 혈우병 관련 유전자를 보유한 여성은 대부분 증상이 없거나 약 10~25%가 가벼운 증상을 나타내지만, 드물게 여성에서도 중등도 또는 중증 증상이 나타날 수 있음 |
작용 기전 | • ‘Hemgenix’는 Factor IX 생성을 담당하는 유전자를 운반하는 바이러스 벡터(adeno-associated virus vector) 기반 유전자치료제 - 단독 투여 시 유전자는 간에서 발현되어 Factor IX 단백질을 생성하고 혈중 수치를 증가시켜 출혈 에피소드를 제한함 |
임상시험 정보 | • ‘Hemgenix’의 안전성 및 유효성은 중증 또는 중등증 B형 혈우병 성인 남성 환자(총 57명)를 대상으로 한 2건의 전향적, 공개, 단일 용량, 단일군 연구, 미국에서 수행된 2b상 연구 및 미국, 영국 및 EU에서 수행된 3상 다국적 연구에서 평가됨 - 유효성 기준은 남성 환자의 연간 출혈률 감소로 설정됨 - CSL222_2001 연구에서 3명 중 3명(100%)의 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 후 최대 3년 동안 긍정적인 치료 효과 유지함 - HOPE-B 연구(CSL222_3001)에서 54명 중 52명(96.3%)의 환자가 ‘Hemgenix’ 투여 후 평균 Factor IX 활성 수치가 안정적이고 지속적으로 증가하였고, 연간 출혈률이 64% 감소함
* 임상시험 설계 세부 정보 - CSL222_2001(CT- AMT-061-01, NCT03489291) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) - HOPE- B : CSL222_3001(CT-AMT-061-02), NCT03569891) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기) * 임상시험 결과는 “Hemgenix : EPAR – Product information” ‘5. Pharmacological Properties’에서 확인 가능 |
부작용 등 | • 가장 흔한 부작용(발생률 10% 이상)은 두통, 특정 간 효소 수치 증가 및 독감 유사 증상 - AAV2) 기반 유전자치료제의 면역반응으로 간세포 효소(transaminases) 수치의 증가를 특징으로 하는 간독성(간 손상)이 보고되었으나, 대부분 코르티코스테로이드로 치료 가능한 수준이었음 • 주성분에 대한 과민증 환자, 약으로 조절되지 않는 활동성 또는 만성(장기) 감염이 있거나 진행성 간 섬유증 또는 간경변증 환자는 ‘Hemgenix’ 투여 금지 • ‘Hemgenix’ 투여 환자 대상 장기적인 효능과 안전성 보장을 위한 장기 모니터링 필요 2) AAV (Adeno-assoicated virus, 아데노부속바이러스) |
기타 | • ‘Hemgenix’는 혈우병 B를 치료하는 최초의 유전자 치료제 • (’17.04.21.) 우선심사 (PRIME(PRIority MEdicines) scheme) 지정 • (‘18.03.21.) 희귀의약품 지정 (Orphan designation) • ‘Hemgenix’ 조건부 판매 승인(Conditional marketing authorisation)되어 다음과 같은 추가자료 제출 및 연구를 수행해야 함 - (~‘24.06.30.) 유효성과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-01)에 대한 5년 추적조사를 포함한 최종 결과 제출 - (~’25.10.31.) 효능과 안전성 확인을 위하여 주요 임상시험 (CT-AMT-061-02) 최종 결과(5년 정보) 제출 - (~‘26.12.31.) CSL222_4001 연구에 처음 50명의 피험자 등록 후 1년 추적 중간 결과 제출 |
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