[Ãâ ó]
¨ç FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation (FDA, 2023.04.17.)
¨è Package Insert – Omisirge
¨é Approval Letter – Omisirge
¨ê ClinicalTrials.gov (P0501(NCT02730299))
¨ë Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study
(Blood, 2021.10.21., 138(16): 1429–1440.)
Á¦Ç°¸í (¼ººÐ¸í) | Omisirge (omidubicel-onlv) |
Çã°¡±ÇÀÚ | Gamida Cell Ltd. |
Çã°¡ÀÏ | 2023.04.17. (FDA) |
ÀûÀÀÁõ | • °ñ¼ö ÀýÁ¦ Á¶Àý ¿ä¹ý(¹æ»ç¼± ¶Ç´Â ÈÇÐ ¿ä¹ý°ú °°Àº Ä¡·á) ÈÄ Á¦´ëÇ÷1) À̽ÄÀÌ ¿¹Á¤µÈ 12¼¼ ÀÌ»óÀÇ ¼Ò¾Æ ¹× ¼ºÀÎ Ç÷¾×Á¾¾ç ȯÀÚ 1) Á¦´ëÇ÷(UCB, umbilical cord blood) |
´ë»ó ÀûÀÀÁõ Áúȯ Ư¼º |
• Ç÷¾×¾ÏÀº Ç÷¾× ³» ¼¼Æ÷ÀÇ ºñÁ¤»óÀû ¼ºÀåÀ¸·Î ÀÎÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â ¾ÏÀÇ ÇÑ ÇüÅ·Î, Ç÷¾× ¼¼Æ÷ÀÇ Á¤»óÀûÀÎ ±â´É ÀúÇØ ¹ß»ý - Á¾Á¾ °ñ¼öÀÇ Áٱ⼼Æ÷¿¡¼ ºñÁ¤»óÀûÀÎ ¼ºÀåÀÌ ½ÃÀ۵Ǹç, °ñ¼ö ³» Áٱ⼼Æ÷´Â ½ÅüÀÇ Æ¯Á¤ ±â´ÉÀ» °¡Áø ¿©·¯ À¯ÇüÀÇ Ç÷¾× ¼¼Æ÷·Î ºÐÈ - ¹Ì±¹ ³» Ç÷¾×¾ÏÀº ¸Å³â Àüü ¾Ï ¹ß»ýÀÇ ¾à 10%¸¦ Â÷ÁöÇÔ
• ½Åü¿¡ ½É°¢ÇÏ°í ÇØ·Î¿î ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ¡°í ÇÇ·Î, »À ¹× °üÀý ÅëÁõ, ¾ß°£ ¹ßÇÑ, °¨¿°, ¼è¾à, üÁß °¨¼Ò ¹× ¿°ú °°Àº Áõ»óÀ» À¯¹ß - Ç÷¾×¾ÏÀÇ Æ¯Á¤ À¯Çü ¹× ¿äÀο¡ µû¶ó ´Ù¾çÇÑ »ýÁ¸À²À» º¸ÀÓ - Ç÷¾×¾ÏÀÇ ÀϹÝÀûÀÎ Ä¡·á¹ýÀ¸·Î Á¦´ëÇ÷ À¯·¡ Áٱ⼼Æ÷ À̽ÄÀÌ ÀÖÀ¸¸ç, ÀÌ½Ä Àü ¹æ»ç¼± ¶Ç´Â ÈÇÐ ¿ä¹ý µî º»ÀÎÀÇ Áٱ⠼¼Æ÷ Á¦°Å °úÁ¤À» Æ÷ÇÔÇÔ
|
ÀÛ¿ë ±âÀü |
• ¡®Omisirge¡¯´Â Á¦´ëÇ÷¿¡¼ ÃßÃâÇÑ NAM2)·Î º¯ÇüµÈ HPC3) Ä¡·áÁ¦ - NAM´Â ºÐȸ¦ ¾ïÁ¦ÇÏ°í ¹è¾çµÈ HSC4) ¹× HPCÀÇ ±â´ÉÀ» Çâ»ó½ÃÄÑ È£Áß±¸5) ȸº¹ ¹× ÀÌ½Ä ÈÄ ³·Àº °¨¿° ¹ß»ý·üÀÇ È¿´ÉÀ» º¸ÀÓ - Á¦´ëÇ÷ À¯·¡ HPCÀÇ »ýü¿Ü(Ex-vivo) ¹è¾çÀº ºü¸¥ È£Áß±¸ »ýÂø ¹× ´Ù°èÅë ¸é¿ª À籸¼º¿¡ ÀÇÇØ »ýÂø ´É·ÂÀ» À¯ÁöÇÔ
2) NAM(Nicotinamide, ´ÏÄÚƾ¾Æ¹Ìµå) : ºñŸ¹Î B3ÀÇ ÇÑ ÇüÅ 3) HPC(Á¶Ç÷Àü±¸¼¼Æ÷, Hematopoietic Progenitor Cell) 4) HSC(Á¶Ç÷¸ð¼¼Æ÷, Hematopoietic Stem Cell) 5) È£Áß±¸(Neutrophils) : ½Åü¸¦ °¨¿°À¸·ÎºÎÅÍ º¸È£ÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀÌ µÇ´Â ¹éÇ÷±¸ÀÇ ÀÏÁ¾
|
ÀÓ»ó½ÃÇè Á¤º¸ |
• (½Å¼Ó½É»ç ±Ù°Å) ¡®Omisirge¡¯ÀÇ À¯È¿¼ºÀº 12¼¼¿¡¼ 65¼¼ »çÀÌÀÇ ÇÇÇèÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î Omisirge Åõ¿©¿Í Á¦´ëÇ÷ À̽ÄÀ» ºñ±³ÇÑ ¹«ÀÛÀ§ ´Ù±â°ü ¿¬±¸ P0501 (NCT02730299)¿¡¼ Æò°¡
- Ç÷¾×¾Ï ȯÀÚ ÃÑ 125¸í Áß 62¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ ¡®Omisirge¡¯ Åõ¿© ±×·ì, 63¸íÀÇ È¯ÀÚ°¡ Á¦´ëÇ÷ ÀÌ½Ä ±×·ì¿¡ ¹«ÀÛÀ§ ¹èÁ¤µÊ - ¡®Omisirge¡¯ Åõ¿© ±×·ìÀÇ 87%¿¡¼ È£Áß±¸ ȸº¹¿¡ Æò±Õ(Áß¾Ó°ª) 12ÀÏÀÌ ¼Ò¿äµÈ ¹Ý¸é, Á¦´ëÇ÷ ÀÌ½Ä ±×·ìÀÇ 83%´Â Æò±Õ(Áß¾Ó°ª) 22ÀÏÀÇ È£Áß±¸ ȸº¹ÀÌ ³ªÅ¸³² - ÀÌ½Ä ÈÄ 100ÀϱîÁö ¼¼±Õ ¶Ç´Â Áø±Õ °¨¿°ÀÌ ¡®Omisirge¡¯ Åõ¿© ±×·ìÀº 39%°¡ ¹ß»ýÇÑ ¹Ý¸é, Á¦´ëÇ÷ ÀÌ½Ä ±×·ìÀº 60% ¹ß»ýÇÔ
* ÀÓ»ó½ÃÇè ¼³°è ¼¼ºÎ Á¤º¸ ¹× °á°ú - P0501(NCT02730299) : ÀÓ»ó½ÃÇè ¼³°è´Â ¡°ClinicalTrials.gov¡°, °á°ú´Â ¡°Package Insert – Omisirge¡±ÀÇ ¡®14. Clinical Studies¡¯¿¡¼ È®ÀÎ °¡´É
|
ºÎÀÛ¿ë µî |
• °¡Àå ÈçÇÑ ºÎÀÛ¿ë(¹ß»ý·ü 20% ÀÌ»ó)Àº °¨¿°, À̽ÄÆí´ë¼÷ÁÖº´(GvHD)6) ¹× ÁÖÀÔ(infusion) ¹ÝÀÀ - ÇØ¿Á¦, È÷½ºÅ¸¹Î ±æÇ×Á¦ ¹× ÄÚ¸£Æ¼ÄÚ½ºÅ×·ÎÀ̵åÀÇ Àüóġ´Â ÁÖÀÔ ¹ÝÀÀÀÇ ºóµµ¿Í °µµ¸¦ °¨¼Ò½Ãų ¼ö ÀÖÀ½ - ±Þ¼º ¹× ¸¸¼º GvHDÀÇ À§ÇèÀ» ÁÙÀ̱â À§ÇØ ¸é¿ª¾ïÁ¦Á¦¸¦ Åõ¿© ¹Þ¾Æ¾ßÇϸç GvHDÀÇ Â¡ÈÄ¿Í Áõ»ó¿¡ ´ëÇÑ ¸ð´ÏÅ͸µÀÌ ÇÊ¿äÇÔ - ¡®Omisirge¡¯´Â Á¦´ëÇ÷¿¡¼ ÃßÃâÇϱ⠶§¹®¿¡ Àü¿°º´ ÀüÆÄÀÇ À§Ç輺ÀÌ Á¸ÀçÇÔ
• ¡®Omisirge¡¯¸¦ Åõ¿©¹Þ´Â ȯÀÚ´Â ÀÌ»ó¹ÝÀÀ¿¡ ´ëÇÏ¿© ¸ð´ÏÅ͸µ ÇÊ¿ä - ÁÖÀÔ ¹ÝÀÀ, GvHD, »ýÂø ÁõÈıº, ÀÌ½Ä ½ÇÆÐ, ±âÁõÀÚ ¼¼Æ÷·ÎºÎÅÍÀÇ ½É°¢ÇÑ °¨¿° . ¶Ç´Â Èñ±Í À¯Àü ÁúȯÀÇ ÀüÆÄ Â¡ÈÄ ¹× Áõ»ó,2Â÷ ¾Ç¼º Á¾¾ç(ÀüÀÌ °¡´É, ÀÏ»ýµ¿¾È)
6) À̽ÄÆí´ë¼÷ÁÖº´(Graft versus Host Disease, GvHD) : ±âÁõÀÚ °ñ¼ö ¶Ç´Â Áٱ⼼Æ÷°¡ À̽ÄÆí ¼ö¿ëÀÚ¸¦ °ø°ÝÇÒ ¶§ ¹ß»ýÇÏ´Â »óÅÂ
|
±âŸ | • ¿ì¼± ½É»ç (Priority Review) • Çõ½Å Ä¡·á¹ý (Breakthrough Therapy) • Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤ (Orphan drug designation) |