[메디파나뉴스] '유전자치료제' 경계가 무너진다..적용 범위 더욱 넓어질 듯
비만, 당뇨병, 심장질환 등 희귀질환과 항암제 벗어난 CRISPR 유전자 편집기술 응용
박으뜸 기자 ㅣ 2019-09-03
유전자치료제`는 치료법이 없던 질환의 '완치'까지 가능하게 한다는 점에서 각광을 받는 분야다. 유전자 편집 기술을 기반으로 한 유전자치료제는 질병 치료의 패러다임을 완전히 바꿀 새로운 다크호스로 평가받고 있다.
이에 따라 2019년 상반기에만 약 400여개의 유전자치료제 임상시험이 진행됐을 정도.
하지만 대부분의 유전자치료제의 개발은 항암제와 희귀질환에 집중돼 있다. 이는 상대적으로 다른 치료제 영역에 비해 높은 약가를 기대할 수 있고, 타깃 환자가 명확하게 설정되어 안정적으로 수익을 기대할 수 있기 때문이다.
그런데 최근 눈에 띄는 변화가 일어났다. 유전자치료제 개발 영역의 경계가 점차 흐려지고 있는 것.
최근 학계에서 주목받는 연구 결과가 발표됐다. 비만과 당뇨병에도 유전자치료제를 사용할 수 있다는 연구다.
`FABP4(fatty acid-binding protein 4)` 유전자는 지방 조직에서 활발히 활동하며 제 2형 당뇨병 혹은 비만과 관련된 질환의 주요 원인으로 알려져 있다.
한양대학교 생명공학과 김용희 교수 연구팀은 CRISPR 간섭이라고 불리는 유전자 편집 기술을 사용해 유전자 발현을 억제시키는 방법을 개발했다. 고지방 식단을 먹인 쥐들에게 일주일에 두 번 CRISPR 간섭 시스템을 주입하자, 체중의 20%를 감량하고 염증과 인슐린 저항성이 감소됐다. 이는 저널 게놈리서치(Genome Research)에 게재됐다.
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제약업계 관계자는 "많은 바이오제약사들이 확실한 수익이 보장되는 희귀질환치료제 혹은 항암제를 중심으로 유전자 치료제를 개발해 왔지만, 최근 이런 기존의 포지셔닝을 과감히 벗어난 케이스가 생겨나고 있다. 이는 유전자 치료제 기술 영역이 확대될 수 있음을 보여준다"고 말했다.
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