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[미국] 바이오의약품 허가제품 정보: 「Abecma」

작성일 2021-04-02 13:18:22
조회수 17314

* 한국바이오의약품협회에서는 2021년부터 미국(FDA), 유럽(EMA)에서 새롭게 허가된 바이오의약품 정보를 제공합니다.

해당 정보는 최초 적응증 허가 등 허가 특이사항 있을 시에 해외 규제기관에서 발행하는 보도자료 등을 출처로 하여 작성 되었으며,

추가 상세 내용은 출처를 참조하여 주시기 바랍니다.

[출 처]

① FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy for Adult Patients with Multiple Myeloma (FDA, 2021.03.27.)

② Package Insert – Abecma

③ ClinicalTrials.gov (NCT03361748)

제품명

(성분명)

Abecma

(idecabtagene vicleucel)

허가권자

Celgene Corporation (Bristol Myers Squibb company)

허가일

2021.3.26. (FDA)

적응증

• 최소한 4회에 걸쳐 다른 유형(immunomodulatory agent, proteasome

inhibitor, anti-CD38 monoclonal antibody 포함)의 치료제에 반응하지

않았거나 재발한 성인 다발성 골수종 환자의 치료

대상 적응증

질환 특성

• 다발성 골수종(multiple myeloma)은 비정상적인 형질 세포가 골수에

축적되어 뼈에 종양을 형성하는 희귀 유형의 혈액암으로, 원인 불명임

- 건강한 혈액세포를 충분히 생성하지 못해 혈구 수가 낮아질 수 있으며 뼈와 신장의 손상, 면역시스템 약화 될 수 있음

• 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)에 의하면, ‘20년 미국에서

발생한 신규 암 진단 사례의 약 1.8%가 골수종임

작용 기전

• ‘Abecma’는 환자 자신의 T세포(백혈구의 일종)를 사용하여 만든 맞춤

치료법임 (BCMA1)-타깃 유전자 변형 키메릭 항원 수용체(CAR2)) T세포 치료제)

1) BCMA (B-cell maturation antigen)

2) CAR (Chimeric Antigen Receptor)

• 환자에게서 확보된 T세포를 림프종 표적화 및 사멸을 촉진하는 새로운

유전자가 포함되도록 유전자 변형하여 환자에게 투여함

임상시험

정보

• 재발성(치료 완료 이후 재발) 또는 불응성(최소 세 가지 이상의 치료에 반응하지

않음) 골수종 환자 127명 대상 다기관 임상시험 결과, 72%의 환자에서 부분적으로

(partially) 또는 완전히(completely) 반응함

- ‘Abecma’ 치료 후 28% 환자가 완전 반응(complete response)(또는 다발성 골수종의 모든 징후 사라짐)을 보였으며, 이 중 65%에서 치료 후 최소 12개월 동안 완전 반응이 유지됨

* 임상시험 설계 세부 정보는 “KarMMa (NCT03361748) (▶ClinicalTrials.gov에서 상세보기)”에서 확인 가능

* 임상시험 결과는 "Package Insert - Abecma" '14. Clinical Studies'에서 확인 가능

부작용 등

• ‘Abecma’는 다음과 같은 생명을 위협하는 심각한 부작용을 유발할 가능성이 있음

- CAR-T 세포의 활성화 및 증식에 대한 전신반응으로 고열과 독감 같은 증상 유발하는 사이토카인 방출 신드롬(CRS3)), 혈구포식 림프조직구증식증(HLH/MAS4))

3) CRS (cytokine release syndrome)

4) HLH/MAS (hemophagocytic lymphohistiocytosis/ macrophage activation syndrome)

- 신경 독성, 장기적인 혈구감소증

- 제조업자는 ’Abecma’ 투여받은 환자 대상 시판 후 관찰연구를 수행해야 함

• 가장 흔한 부작용으로 CRS, 감염, 피로, 근골격성 통증, 면역시스템 약화 등

기타

• 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation)

• 혁신의약품 지정 (Breakthrough Therapy)

• 다발성 골수종 치료를 위해 FDA 최초 승인된 세포 기반 유전자치료제

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